SMA ilim Şurası, bugün sıhhat Bakanı Fahrettin Koca başkanlığında bir ortaya gelerek spinal müsküler atrofi (SMA) hastaları için ikinci ve üçüncü ilacın Türkiye’de hangi hasta kümesine kullanılacağını ele aldı. Toplantının ardından Bakan Koca, toplumsal medyadan yaptığı paylaşımda “SMA ilim Heyetimiz toplandı. Evlilik öncesi ve yenidoğan taramaları Kıymetli tedaviye erken başlanmasını sağladı. Bu sayede yükleme dozunu alanlar için 6 aylık sağ kalım %100. Artık iki ilaç tedavi rehberinde.” sözlerine yer verdi.
Yayınlanan açıklamada şu tabirlere yer verildi:
*Bilindiği üzere SMA kalıtsal, ilerleyici, kronik, nörolojik bir hastalıktır. 2016 yılına kadar dünyada bilinen bir tedavisi olmayan bu hastalık münasebetiyle hastalığın tip 1 formu görülen bebeklerin %90’ına yakınını 2 yaşına gelmeden kaybediyorduk. 2016 yılında Nusinersen etken unsurlu ilacın dünyada uygulanmaya başlanmasından sonra bu bebekleri hayatta tutmak için bir İmkan oluştu. Bu gelişmenin Çabucak ardından ülkemizde pek Fazla dünya ülkesinde Örnek olabilecek halde Nusinersen tedavisi bütün hastalarımıza fiyatsız olarak verilmeye başlandı. Şu anda 1024 hastamız bu tedaviyi fiyatsız olarak alıyor.
*İlk ilaç tedavisinin hastalarımıza ulaştırılmasının ve bilgilerinin takip edilmesinin yanı Dizi SMA’da kullanılmak üzere geliştirilen diğer ilaçlarla ilgili bilimsel gelişmeler de ilim Konseyimiz vasıtasıyla yakından takip edilmektedir. Bu bağlamda Nusinersen ile Bir arada Risdiplam etken unsurlu ilaç ve Zolgensma isimli ilaçlarla ilgili bütün datalar de izlenmektedir.
*Bu tedavilerin üçü de gen temelli tedavilerdir. Her üç tedavinin de birbirlerine üstünlüğü gösterilememiştir. Bunlardan Risdiplam etken unsurlu ilacın ülkemize girmesi için Gerekli yasal prosedürler ilgili firma tarafından tamamlanarak başvurusu yapılmıştır. Hastalarımıza solüsyon biçiminde oral yolla Eda imkanı da sunacak bu ilaçla ilgili bilimsel datalar değerlendirilmiş, ilgili ilacın ruhsatlandırılması için nihayet etaba gelinmiştir. ilim heyetimizce yapılan bugünkü toplantımızda ilacın ne formda hazırlanıp, hastalarımıza nasıl ulaştırılacağına kadar sıhhat Sistemimizin üzerine düşen bütün ayrıntılar titizlikle değerlendirilmiştir. Bu ilaçla ilgili ruhsat sürecini önümüzdeki günlerde sonuçlandırmış olacağız. Bu ilacın aktifliği bilinen Nursinersen tedavisinin uygulanmasının Güç olduğu hastalar için seçenek olarak sunulmasına karar verilmiştir. diyar bilgileri arttıkça ilim Konseyi tarafından uygulama temelleri yine gözden geçirilecektir.
*Ayrıca hastalarımız için üçüncü seçenek olan Zolgensma tedavisi ile ilgili bütün bilimsel bilgileri ve gelişmeleri yakından takip ediyoruz. Daha Evvel de Anlatım edildiği üzere, Bakanlığımız için temel olan ilim Heyetlerimizin değerlendirmesi ve hastalarımızın küresel aktörlerin vereceği ziyanlardan korunmasıdır. Bu manada ismi geçen ilaçla ilgili gerek bilimsel datalar, gerekse hastalar üzerine uygulamalar konusunda Önemli çekinceler oluşmuştur. İlacın Amerika Birleşik Devletlerinde Ruhsatlandırılmasına temel teşkil eden deneyin sonuçlarında tutarsızlıklar görülerek bu bilgilerin yer aldığı bilimsel yayın Fazla itibarlı bir bilimsel mecmuadan kaldırılmak zorunda kalmıştır. Etkisiz olduğu açıkça bilinen teneffüs aygıtına bağımlı Tip1 ve kimi Tip 2 hastalar ile semptomları ilerlemiş çocuklara, ailelerinin hayalleri ile oynanması değerine, Yurt dışında birtakım doktorlar tarafından aşikâr kimi ülkelerde ilaç uygulamaları yapılmaktadır. Bu noktada ülkemizde doğan her SMA’lı bebeğin aktifliği bilinen bir tedaviyi aldığını ve yapılan SMA yardım kampanyalarının hiçbirisine sıhhat Bakanlığı olarak onay vermediğimizin bilinmesini isteriz. Zolgensma tedavisinin semptomlu hastalara fayda göstermediği bilinmektedir. Lakin semptom gösteren, hatta aygıta bağlı ve tedaviden hiçbir fayda görmeyecek bu hastalar için dahi kampanyalar yapılmaktadır. Hatta onayımız dışında, bu Cin kampanyalarla Yurt dışına götürülerek Zolgensma tedavisi Meydan ve Yarar görmeyince tekrar Nusinersen tedavisine devam etmek için Bakanlığımıza müracaat yapılan Fazla sayıda bebeğimiz mevcuttur.
*Tüm bu tabloya Karşın hastalarımıza ek bir fayda sağlayabileceği ihtimalini göz arkası etmemek için ilgili firma yetkilileri ile Ülkemize ilacın girişi için yasal bir müracaatları olmamasına Karşın görüşülmüş ve bilimsel ispatları temin edilerek ilim Konseyimize bu datalar tekrar sunulmuştur. ilim konseyimizce yapılan değerlendirmede Zolgensma isimli ilaçla tedavinin öteki tedavilere üstünlüğünü gösteren mukayeseli bir bilimsel çalışmanın hala bulunmadığı görülmüştür. Ayrıyeten Avrupa İlaç Ajansı Zolgensma tedavisinde ortaya çıkan Yan tesirler nedeniyle 12 aydan Aka çocuklara yakın vakitte kısıtlama getirmiştir. Bu durum ilim Heyetimiz tarafından yakından takip edilmektedir. Lakin, Zolgensma isimli ilacın 0-6 hafta yenidoğan taramasından gelen semptomu olmayan SMA Tip 1 bebekler üzerinde diğer ilaçlara emsal aktifliği olduğunu gösteren nihayet 5 ay içerisinde yayınlanan çalışmalar bulunmaktadır. Yeni bir inceleme yapılması için ilgili firmadan gerçek Ömür dataları talep edilerek yeni bir kıymetlendirme yapılmasının Müsait olacağı düşünülmüştür. SMA ilim Şuramız en kısa müddette bu değerlendirmeyi yapacaktır.
*SMA tedavisinde dünyada kullanılan üç ilaçtan Nursinersen ülkemizde ruhsatlandırılmış, Risdiplam ruhsat müracaatını yapmış ve nihayet kademeye gelmiştir. Zolgensma ise ruhsatlandırmaya temel hiçbir teşebbüste bulunmamıştır. Tedavinin izlenebilir ve inançlı uygulaması açısından ruhsatlandırma nihayet derece kıymetlidir.
*SMA hastalarımız ve aileleri için gerçekçi beklentilere dayalı sıhhat hizmeti ve bakımını, standart bakım kurallarına uyarak en üst seviyede sürdürmeyi hedefliyoruz.
*Özellikle belirtmek isteriz ki, umudun suiistimaline şimdiye kadar müsaade vermediğimiz üzere bundan sonra da müsaade vermeyeceğiz. Ailelerimizin umudunun ticari emellere alet edilmesine istek göstermeyeceğiz. Daha Evvel çocuklarımızın denek olarak kullanılmasına müsaade vermeyeceğimizi beyan etmiştik. Bu pozisyonumuzu koruduğumuzun bilinmesini isteriz. Lakin bilimsel ispatla aktifliği ispat edilmiş her tedavi için ise gereken kolaylığı sağlamaya hazırız.
Yorum Yok